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유전자치료제 전달체 현황


유전자치료제 전달체 현황


◈목차


1.유전자치료제 전달체
2.유전자치료제 전달체 현황
3.유전자치료제 전달체 개발 현황

 


◈본문

 
 
 
1.유전자치료제 전달체
 
● 유전자치료제에 이용되는 전달체로 Viral vector(아데노바이러스, 렌티바이러스, 아데노부속바이러스(AAV, adeno-associated virus), 레트로바이러스, 허피스바이러스)와 Non-viral vector(리포좀, 플라스미드)가 이용되고 있음. 
 
Viral vector는 전달 효율이 높은 장점이 있으나, 면역반응을 유발할 가능성이 높고 벡터 내 삽입할 수 있는 유전자 크기가 제한적이라는 단점이 있음. 반면, Non-viral vector의 경우 벡터 내 삽입 유전자의 크기에 크게 제한 받지 않으며 viral vector에 비해 상대적으로 면역반응이 낮은 장점이 있으나 세포 내 도입 효율이 낮은 단점이 있음.
 
2.유전자치료제 전달체 현황
 
● 2021년 기준 전 세계적으로 임상 개발 중인 유전자치료제 3,180건을 조사한 결과, 전달체로 아데노바이러스가 573건(전체 17.5%)으로 가장 많이 이용되고 있으며, 그 다음으로 Retrovirus(536건, 16.4%), Plasmid DNA(14.7%) 순서로 많이 이용되고 있음(그림 1)1.

1.png

3.유전자치료제 전달체 개발 현황
 
● Viral vector는 인간, 침팬지 등에서 분리한 바이러스를 기반으로 유전자치료제 개발에 이용되어 왔으나, 최근 개발 되고 있는 초기 단계 유전자치료제의 viral vector의 경우 유전공학적으로 조작된 형태가 많은 것으로 분석됨.
 
● 한편, 전달체를 통해 숙주 세포에 전달되는 원료물질의 경우 호스트의 유전자를 대체 하는 유전물질에서 유전자를 추가하거나 편집하는 원료물질이 초기 파이프라인에서 증가하고 있음. 또한, Vectorized antibodies가 초기 파이프라인에서 등장하고 있음.

 


2.png

 

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